La possibilità di ottenere cellule che producono insulina partendo da cellule staminali pluripotenti non è più solo un’attività di laboratorio o della sperimentazione preclinica. Oggi esistono almeno due prodotti cellulari utilizzati in fase sperimentale nell’uomo, prodotti che si possono testare in alcuni centri che hanno una consolidata esperienza nel trapianto di isole da donatore. In Europa la sperimentazione clinica di uno dei prodotti è attualmente condotta dal BetaCellTherapy Consortium, con il supporto di un finanziamento Horizon 2020 della Commissione europea. Il consorzio è composto da team clinici, industriali e di ricerca di VUB, ViaCyte, Istituto di ricerca sul diabete (DRI) dell’Ospedale San Raffaele di Milano, Istituto di scienze della salute Nestlé di Losanna, Centro medico Universitario di Leiden e Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière di Parigi. Questi team hanno una collaborazione di lunga data sullo sviluppo di una terapia cellulare per la cura del diabete di tipo 1. Il consorzio ha recentemente annunciato i primi risultati del suo studio clinico condotto a Brussel in Belgio, basato su un prodotto terapeutico derivato da cellule staminali di ViaCyte, denominato PEC-Direct, che è stato impiantato in pazienti con diabete di tipo 1. Il prodotto cellulare in studio consiste in cellule progenitrici pancreatiche derivate da cellule staminali contenute in un dispositivo di incapsulamento aperto. Una volta impiantate sotto la pelle, le cellule maturano in cellule endocrine pancreatiche, che includono cellule beta che producono insulina. Sei mesi dopo l’impianto, in 3 riceventi su 4 è stata dimostrata la produzione regolata di insulina da parte delle cellule impiantate, dati presentati al congresso dell’American Diabetes Association del 2021. “E’ una fase estremamente importante per chi si occupa di trovare una cura del diabete attraverso la terapia cellulare –spiega Lorenzo Piemonti, direttore del San Raffaele Diabetes Research Institute –  poiché oggi possiamo fare i primi studi clinici di fase 1 e 2 nell’uomo. Bisogna essere prudenti e si deve chiarire subito che sono le fasi iniziali di sperimentazione nell’uomo, ma i risultati saranno fondamentali per comprendere la reale potenzialità di questo approccio e la possibilità della sua estensione su grandi numeri”.  Tra le caratteristiche fondamentali di questi primi studi c’è la necessità che vengano condotti in centri ad alta specializzazione che si siano autocertificati presso l’AIFA per la conduzione di studi di fase 1. Sotto il coordinamento della Dr.ssa Rossana Caldara la Medicina Interna e dei Trapianti dell’Ospedale San Raffaele ha potuto essere inserita nell’elenco dell’AIFA dei centri autocertificati. “La possibilità di poter effettuare gli studi di fase 1 pone la Medicina Interna e dei Trapianti – OSR tra le strutture cliniche e di ricerca più all’avanguardia nel nostro Paese _ spiega Rossana Caldara – Questo non è solo importante per gli aspetti scientifici ma anche per gli aspetti clinico-terapeutici perché potremo offrire ai nostri pazienti opportunità di cura innovative”. La selezione dei candidati a questi trattamenti avanzati è particolarmente complessa e delicata. “Questi studi hanno criteri di inclusione molto restrittivi – spiega Paola Maffi responsabile dell’attività clinica del trapianto di isole pancreatiche – l’attenta selezione dei pazienti da reclutare per lo studio è finalizzato a individuare le condizioni della malattia diabetica in cui il bilancio rischio/beneficio giustifichino questo tipi di intervento”.

Al fine di sapere se si è potenzialmente candidabili alle terapie cellulari il DRI, che è attivo in prima linea nello sviluppo di questi nuovi approcci, ha deciso di creare un questionario compilabile online che con poche domande permette di capire se potenzialmente è indicata la terapia cellulare di nuova o di vecchia generazione. Chiunque è interessato può rispondere alla domande e avere un immediato riscontro cliccando qui. “Il questionario è uno strumento semplice che permette, a chi è interessato e disponibile a essere coinvolto in studi clinici di sperimentazione con cellule per la terapia del diabete , di sapere subito se si rientra o no nei principali criteri di selezione – conclude Piemonti – oggi individuare chi possa e desideri essere coinvolto è di fondamentale importanza per il rapido sviluppo di queste nuove terapie”.

Il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano coglie l’occasione per ringraziare tutti coloro che danno fiducia alla nostra ricerca sostenendola con iniziative di supporto e donazioni. Se vuoi sostenerci puoi farlo direttamente cliccando qui.