Milano 05/06/2021.  Nell’ultimo anno una serie di pubblicazioni ha riportato dati rilevanti sulla funzione a dieci anni del trapianto di pancreas o d’isole per la terapia del diabete.

Esperienze di singoli centri hanno recentemente riportato per il trapianto di pancreas o d’isole un insulino indipendenza del 57.4% e del 28% a dieci anni, rispettivamente. Inoltre, il trapianto d’isole ha fornito anche in assenza dell’insulino indipendenza un miglioramento duraturo del controllo glicemico in grado di prevenire gravi ipoglicemie nel 75-80% dei riceventi a distanza di dieci anni. “Questi dati, –spiega Lorenzo Piemonti direttore del DRI di Milano- seppur in una piccola frazione di soggetti con diabete non controllabile con la terapia insulinica, confermano la potenzialità a lungo termine della terapia cellulare del diabete e sono ben auguranti per i primi studi in corso nell’uomo basati non più su tessuti donati ma ottenuti da cellule staminali pluripotenti”. In effetti, grazie all’avanzamento negli ultimi quindici anni delle conoscenze sullo sviluppo del pancreas, sulla biologia delle cellule staminali e sulla manipolazione del DNA, è iniziata una nuova stagione in cui si potrà testare una seconda generazione di approcci cellulari basati sull’utilizzo delle cellule staminali. Questo processo per arrivare a cambiare realmente la prospettiva dalla terapia alla cura del diabete richiederà la collaborazione internazionale, la sinergia tra accademia e industria e il continuo aggiornamento degli standard e degli aspetti regolatori associati alle terapie innovative. Un esempio di questo sforzo è stata la definizione di un consenso per la classificazione degli esiti della terapia sostitutiva con cellule β nel trattamento del diabete promosso nel 2017 dall’International Pancreas & Islet Transplant Association (IPITA) e dall’European Pancreas & Islet Transplant Association (EPITA) cui ha contribuito anche il Diabetes Research Institute di Milano, recentemente aggiornato. Tra i possibili ostacoli per il successo delle terapie innovative ci sono gli aspetti collegati alla definizione da parte degli organi regolatori degli approcci cellulari/tissutali che possono determinare effetti paradossali. Un esempio è rappresentato dal recente pronunciamento sul trapianto d’isole della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti. Il trapianto allogenico d’isole è uno standard di cura per i pazienti con diabete di tipo 1 labile in molti paesi del mondo, tra cui Giappone, Regno Unito, Australia, gran parte dell’Europa continentale e parti del Canada. Gli Stati Uniti stanno solo ora approvando il trapianto d’isole per la terapia del diabete di tipo 1, ma la FDA ha espresso l’orientamento a classificare le isole in modo tale che l’implementazione della procedura nella clinica risulti troppo impegnativa in termini organizzativi e di costi per l’accademia, limitando, di fatto, la possibilità della produzione d’isole per trapianto solo a un limitato numero di enti a scopo di lucro. Per questo motivo quattordici istituzioni europee hanno deciso di esprimere la preoccupazione per questa scelta che, di fatto, apre potenzialmente alla commercializzazione dei tessuti umani, solleva importanti questioni legali ed etiche e porta ironicamente a una situazione in cui trattamenti sviluppati come risultato degli sforzi scientifici ed economici del mondo accademico per diversi decenni possono essere limitati nell’applicazione clinica. “La complessità delle terapie innovative da un punto di vista biologico e medico – conclude Piemonti – pone domande nuove al sistema regolatorio che non sempre, di là delle intenzioni, riesce a rispondere in modo adeguato. Ugualmente la velocità dell’innovazione in campo biomedico richiederà la rielaborazione di principi normativi, etici e sociali che dovrà andare di pari passo con la nuova complessità. La mancanza di questa sincronia-sinergia potrebbe impattare in modo negativo sullo sviluppo dell’innovazione”.

Il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano coglie l’occasione per ringraziare tutti coloro che danno fiducia alla nostra ricerca sostenendola con iniziative di supporto e donazioni. Se vuoi sostenerci puoi farlo direttamente cliccando qui.

Piemonti L, Andres A, Casey J, de Koning E, Engelse M, Hilbrands R, Johnson P, Keymeulen B, Kerr-Conte J, Korsgren O, Lehmann R, Lundgren T, Maffi P, Pattou F, Saudek F, Shaw J, Scholz H, White S, Berney T. US Food and Drug Administration (FDA) Panel Endorses Islet Cell Treatment for Type 1 Diabetes: A Pyrrhic victory? Transpl Int. 2021 May 28. doi: 10.1111/tri.13930. Epub ahead of print. PMID: 34048106.