La possibilità di avere cellule producenti l’insulina partendo da cellule staminali è un campo di grosso interesse scientifico e pratico. Un protocollo a 7 fasi di differenziazione, basato sulla modifica di un precedente protocollo a 4 fasi, è stato in grado di trasformare cellule staminali embrionali umane in cellule pancreatiche produttrici di insulina in grado di curare il diabete in modelli murini. I ricercatori della University of British Columbia, in collaborazione con Janssen Research & Development, hanno pubblicato la notizia in settembre sul giornale Nature Biotechnology, una delle riviste scientifiche più prestigiose del mondo (Rezania A, Bruin JE, Arora P, Rubin A, Batushansky I, Asadi A, O’Dwyer S, Quiskamp N, Mojibian M, Albrecht T, Yang YH, Johnson JD, Kieffer TJ. Reversal of diabetes with insulin-producing cells derived in vitro from human pluripotent stem cells. Nat Biotechnol. 2014 Sep 11).
Rispetto ai precedenti protocolli quest’ultima metodica: 1) ha una maggiore efficienza (circa il 50% delle cellule sono insulino producenti): 2) genera cellule endocrine con un contenuto di insulina simile a quello delle cellule pancreatiche umane; 3) genera cellule capaci di secrezione di insulina glucosio-stimolata in vitro; e 4) genera cellule in grado di indurre una rapida inversione del diabete in vivo nel topo.
Di particolare interesse sono i risultati ottenuti in vivo. Dopo il trapianto di 1,25 milioni di cellule in topi diabetici, i livelli di C-peptide umano sono saliti a valori > 1 ng/ml in sole 2 settimane e in 4 settimane sono stati equivalenti a quelli prodotti da circa 4.000 isole umane trapiantate (stimate a contenere circa 1,4-2,0 milioni cellule beta). In accordo normali livelli di glucosio nel sangue a digiuno sono stati raggiunti 40 giorni dopo il trapianto.
Anche se le cellule generate hanno mostrato ancora differenze fondamentali rispetto alle cellule adulte beta umane, l’ulteriore affinamento della tecnica di differenziazione per una produzione affidabile e scalabile potrà fornire un prodotto cellulare utile per lo screening di nuovi farmaci, per costruire un modello sperimentale finalizzato alla comprensione della patogenesi del diabete e non ultimo per ottenere una valida sorgente di beta cellule finalizzata allo sviluppo della medicina rigenerativa nell’uomo.
Un altro aiuto dalle staminali