Milano 3 ottobre 2019. Oggi al Cell & Gene Meeting on the Mesa in corso a Carlsbad, in California, ViaCyte ha presentato i dati preliminari tratti dallo studio clinico PEC-Direct che mostrano che le cellule staminali impiantate in pazienti con diabete di tipo 1, quando efficacemente integrate, sono in grado di produrre il peptide C, un biomarcatore della produzione endogena di insulina. Lo studio PEC-Direct prevede l’innesto delle cellule PEC-01 cioè cellule precursori del pancreas derivate dalla linea di cellule staminali pluripotenti CyT49 incapsulate in un dispositivo progettato per consentire la vascolarizzazione diretta. Lo studio è in fase di sviluppo per i pazienti con diabete di tipo 1 ad alto rischio di complicanze acute, cioè pazienti candidati normalmente al trapianto di isole, in combinazione con immunosoppressione. Il peptide C è una breve catena di aminoacidi che viene coprodotta nella formazione di insulina dal pancreas e viene rilasciata nel sangue in proporzione all’insulina. È un biomarcatore standard nel campo per la valutazione della quantità di cellule beta pancreatiche che producono insulina funzionale, usato perché la sua misurazione non è confusa dall’insulina iniettata. I criteri di ingresso dello studio richiedevano che i pazienti fossero negativi al peptide C al momento dell’arruolamento. I dati mostrano la rilevazione iniziale della produzione di peptide C e insulina attraverso misurazioni istologiche e biochimiche in più punti temporali in più pazienti; il rilevamento del peptide C è risultato correlato all’efficienza dell’innesto.

“Per la prima volta nell’uomo si ha la dimostrazione diretta della produzione di insulina in pazienti che hanno ricevuto cellule beta derivate da cellule staminali – riferisce Valeria Sordi responsabile del progetto di differenziazione beta cellulare al Diabetes Research Institute (DRI) di Milano – e il dato ci conforta ulteriormente nel proseguire su questa strada come una possibile strategia per la cura del diabete nel futuro”.

“Il 21 gennaio avevamo annunciato con i nostri colleghi dalla Vrije Universiteit Brussel (VUB) l’impianto di PEC- Direct per la prima volta in Europa a Brussel all’interno del Beta Cell Therapy Consortium – dichiara Lorenzo Piemonti, direttore del DRI di Milano – e oggi possiamo dire che queste cellule sono effettivamente in grado di produrre insulina nell’uomo”. Il Beta Cell Therapy Consortium, che è supportato da un grant della comunità europea (programma Horizon 2020), include team clinici, di ricerca e industriali provenienti dalla Vrije Universiteit Brussel (VUB) di Brussels, da ViaCyte di San Diego, dal Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano, dal Nestlé Institute of Health Sciences di Lausanne, dall’University Medical Center di Leiden, e dall’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière  di Parigi. “Abbiamo ancora molti problemi da risolvere a partire dal controllo del riconoscimento da parte del sistema immunitario – conclude Piemonti- ma anche se c’è ancora molto lavoro da fare e non dobbiamo illuderci che la soluzione sia dietro l’angolo, questa è una pietra miliare nel campo.”