Milano 18 ottobre, 2021. Riduzione del fabbisogno di insulina da 34 unità a 2.9 unità/die, ricomparsa del peptide C sia a digiuno che sotto stimolo, emoglobina glicata che è passata dall’ 8.6% al 7.2% a distanza di 90 giorni dall’infusione di cellule producenti insulina ottenute da cellule staminali pluripotenti. Questi sono i numeri comunicati oggi da Vertex sul primo paziente al mondo trattato con il prodotto cellulare Vx-880, numeri che rappresentano il miglior risultato clinico fino ad ora riportato di terapia cellulare con staminali per pazienti con diabete di tipo 1. Si accompagna al dato recentemente comunicato al congresso dell’American Diabetes Association del 2021 che ha riportato per la prima volta un beneficio clinico dopo l’impianto sottocute di un prodotto terapeutico derivato da cellule staminali sviluppato da ViaCyte, denominato PEC-Direct. “Iniziano ad accumularsi evidenze –spiega Lorenzo Piemonti, direttore del San Raffaele Diabetes Research Institute – che una terapia sostitutiva con cellule di isole pancreatiche derivate da cellule staminali sia in grado anche nell’uomo di funzionare. Questo è il secondo prodotto cellulare che viene testato ed in entrambi i casi si ha l’evidenza di una funzione in grado di avere un impatto clinico rilevante. Quest’ultimo dato è però realmente impressionante considerando la riduzione del 91% del fabbisogno insulinico in 90 giorni ed il fatto che il paziente ha ricevuto la metà delle cellule che sono previste per la dose terapeutica”.  Al momento non si sono evidenziati problemi di sicurezza inattesi anche se l’impianto delle cellule staminali per la terapia del diabete richiede ancora l’utilizzo di una terapia immunosoppressiva. “La possibilità di sviluppare cellule staminali in grado di sfuggire il riconoscimento del sistema immunitario costituisce  la sfida più importante per la cura definitiva del diabete nel prossimo futuro – spiega Valeria Sordi project leader del Beta Cell Differentiation del DRI di Milano – diverse sono le strategie in corso di valutazione e alcune hanno mostrato risultati più che promettenti nei modelli preclinici”.  Lo studio Vertex prevede il reclutamento in una prima fase di 17 soggetti che devono avere caratteristiche molto particolari come recentemente riportato dal nostro sito. “Come sempre dobbiamo proseguire con tutta la cautela e la prudenza del caso -prosegue Piemonti- è il primo paziente e il periodo di osservazione è di soli 90 giorni.  Ma l’inizio è molto promettente e al di là delle più rosee aspettative. Il San Raffaele Diabetes Research Institute di Milano è stato selezionato come sito in Europa per condurre lo studio e speriamo di poter essere attivi entro il primo semestre del 2022. Sarà molto importante individuare chi possa in questa prima fase beneficiare di questo approccio”.

Al fine di sapere se si è potenzialmente candidabili alle terapie cellulari il DRI di Milano, che è attivo in prima linea nello sviluppo di questi nuovi approcci, ha deciso di creare un questionario compilabile online che con poche domande permette di capire se potenzialmente è indicata la terapia cellulare di nuova o di vecchia generazione. Chiunque è interessato può rispondere alla domande e avere un immediato riscontro cliccando qui. “Il questionario è uno strumento semplice che permette, a chi è interessato e disponibile a essere coinvolto in studi clinici di sperimentazione con cellule per la terapia del diabete, di sapere subito se si rientra o no nei principali criteri di selezione; – conclude Piemonti – oggi individuare chi possa e desideri essere coinvolto è di fondamentale importanza per il rapido sviluppo di queste nuove terapie”.

Il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano coglie l’occasione per ringraziare tutti coloro che danno fiducia alla nostra ricerca sostenendola con iniziative di supporto e donazioni. Se vuoi sostenerci puoi farlo direttamente cliccando qui.