Milano 25 Luglio 2019 – Si chiamano tecnicamente “Spiegelmer” dalla parola tedesca “spiegel” che significa specchio. Sono una nuova classe di farmaci che appartiene alla famiglia degli aptameri. Gli aptameri sono acidi nucleici a singolo filamento di 30-70 nucleotidi caratterizzati da una specifica struttura tridimensionale che si lega direttamente alla proteina bersaglio. In pratica, sono frammenti di DNA o RNA selezionati per legarsi in modo specifico ad una predefinita proteina rendendola inattiva. Se la proteina è un mediatore della infiammazione o della risposta immunitaria di fatto possono essere utilizzati nel campo del trapianto per migliorarne il risultato. Questo è stato l’obiettivo dello studio condotto su modelli preclinici di trapianto di isole pancreatiche per la terapia del diabete presso il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano e pubblicato in questi giorni dall’American Journal of Transplantation. “Nel modello utilizzato il successo del trapianto è salito dal 60% al 100% e il tempo per raggiungerlo si è ridotto da 11 a 3 giorni – spiega Antonio Citro, primo autore del lavoro – con inoltre l’evidenza di una funzione di protezione dal danno mediato dall’infiammazione anche delle isole nel pancreas, non solo nel contesto del trapianto”. Questi farmaci possono quindi avere un ruolo nel favorire l’attecchimento del tessuto che produce insulina dopo trapianto, ma anche nella prevenzione del diabete sia di tipo 1 che di tipo 2. I farmaci sono stati resi disponibili da NOXXON, una Biotech fondata nel 1997 a Berlino dai ricercatori che hanno per primi sintetizzato questi farmaci che attualmente li sta testando in studi clinici in campo oncologico. “I farmaci specchio sono una delle nuove frontiere che stiamo studiando nel campo della cura del diabete – continua Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute del San Raffaele – il termine specchio deriva dal fatto che per sintetizzarli è necessario fare una copia identica, ma capovolta del loro bersaglio. Un po’ come si fa con i calchi di gesso quando si vuole fare un scultura”. Questi farmaci già testati nei primi studi clinici in oncologia si sono dimostrati sicuri e biologicamente attivi. “Il nostro sforzo sarà ora quello di convincere l’industria a testarli in clinica anche all’interno di contesti diversi da quello oncologico, come il diabete, visti i promettenti risultati ottenuti” –conclude Piemonti.
Il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano coglie l’occasione per ringraziare tutti coloro che danno fiducia alla nostra ricerca sostenendola con iniziative di supporto e donazioni.
Citro A, Pellegrini S, Dugnani E, Eulberg D, Klussmann S, Piemonti L. CCL2/MCP-1 and CXCL12/SDF-1 blockade by L-aptamers improve pancreatic islet engraftment and survival in mouse. Am J Transplant. 2019 Jul 3. doi: 10.1111/ajt.15518. [Epub ahead of print] PubMed PMID: 31267721.
