Milano, 03 febbraio 2020. Si è tenuto a Igls-Innsbruck il decimo Simposio dell’European Pancreas and Islet Transplant Association (EPITA) caratterizzato quest’anno da un workshop in collaborazione con l’European Cell Therapy and Organ Regeneration Section (ECTORS) di ESOT. Questo appuntamento, oramai storico che da 39 anni riunisce la comunità scientifica europea coinvolta nel trapianto di organo e cellule per la terapia del diabete, è’ stata l’occasione per fare il punto sulla situazione in Europa. Gli argomenti discussi hanno riguardato i protocolli di differenziazione delle cellule staminali, la modalità di produzione su larga scala con bioreattori, il controllo di qualità delle cellule prodotte, i test preclinici e gli aspetti di sicurezza, i problemi di produzione e regolamentazione in Europa. L’incontro ha permesso di aggiornare la comunità dei ricercatori e dei clinici sugli aspetti rilevanti del trapianto di cellule β derivate da cellule staminali, discutere gli ostacoli attuali e le sfide future per attuare queste nuove terapie sostitutive con cellule β e creare una piattaforma di networking per clinici e scienziati coinvolti nella biologia delle cellule staminali e nella generazione di terapie avanzate (ATMP) in Europa. In questo contesto è stato possibile anche confrontarsi con le attese e le prospettive viste con gli occhi dei pazienti rappresentate dalla Diabetes Research & Wellness Foundation. Il censimento in Europa vede per ora attivo un solo studio clinico di fase 1 con cellule β derivate da cellule staminali in pazienti con diabete di tipo 1, portato avanti dal consorzio Beta Cell Therapy che coinvolge Brussels Free University –VUB (Belgio), Viacyte Inc (San Diego, USA), Leiden University Medical Center (Olanda), San Raffaele Diabetes Research Institute (Italia), il Nestlé Institute of Health Sciences (Svizzera) e Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM) (Francia). Il coordinatore del consorzio, Prof Daniel Pipeleers, ha annunciato che solo a metà del 2020 si saprà se sarà possibile proseguire l’attività con uno studio di fase 2.  Un secondo consorzio europeo denominato ISLET (Advancing Innovative Stem Cell-based Therapy for Diabetes in Europe)   svilupperà nei prossimi 5 anni una pipeline di produzione di prodotti a base di cellule staminali per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1. Il coordinatore, Tor Henrik Semb, dell’Helmholtz Zentrum München (Germania) ha mostrato la possibilità di sviluppare nei prossimi 5 anni un prodotto composto da cluster di cellule beta che producono insulina, derivate da cellule staminali pluripotenti umane, pronte per essere utilizzate negli studi clinici di fase 1. Inoltre dall’altra parte dell’oceano è atteso per quest’anno l’inizio di un nuovo trial clinico coordinato da Semma Inc. In questo contesto il San Raffaele Diabetes Research Institute è stato invitato a presentare i risultati di laboratorio sulla possibilità di differenziare cellule staminali pluripotenti indotte in cellule producenti insulina, dati presentati dalla Dr.ssa Valeria Sordi (Invited lecture: “Beta cells from iPSC”) , e la visione sui principali ostacoli alla traslazione clinica delle cellule staminali per la terapia del diabete, presentata dal Prof Lorenzo Piemonti (Invited lecture: “Hurdles in clinical translation of PSC-derived cells in diabetes”). Il simposio oltre gli aspetti legati all’utilizzo delle cellule staminali ha affrontato come tradizione i temi di attualità nel campo del trapianto di pancreas e delle isole come gli aspetti immunologici, i siti di trapianto alternativi e il monitoraggio dei trapianti. In questo campo di particolare interesse è risultata la presentazione del neonato consorzio europeo VANGUARD (New Generation Cell Therapy: Bioartificial Pancreas to Cure Type 1 Diabetes)  che coinvolge l’Università degli Studi del Piemonte Orientale, Universitè Lyon 1 Claude Bernard, San Raffaele Diabetes Research Institute, Ludwig-Maximilians Universitaet Muenchen, Erasmus Universitaie Medisch Centum Rotterdam, European Society for Organ transplantation, Kugelmeiers AG. La coordinatrice, la Dr.ssa Ekaterine Berishvili dell’Universite de Geneve ha illustrato la possibilità di costruire un pancreas bioartificiale assemblando organoidi produttori di insulina, composti da cellule di isole pancreatiche, cellule epiteliali derivate dalla placenta e cellule endoteliali derivate dal sangue assemblate in un idrogel derivato dalla membrana amniotica. Funzionalità, biocompatibilità, potenza e sicurezza del pancreas bioartificiale saranno valutate in vitro e in vivo mediante impianto in modelli preclinici potendo fornire la base per un eventuale loro trasferimento nell’uomo.

A margine del simposio scientifico due importanti riconoscimenti per l’attività scientifica del DRI di Milano: la nomina della Dr.ssa Sordi per i prossimi 4 anni nel board di EPITA e la vittoria del premio per la migliore presentazione poster della Dr.ssa Silvia Pellegrini (“IPSC-derived beta cell for beta cell replacement in diabetes: comparison with human islets from organ donors and negative selection of residual pluripotent cells”)

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