Lo Studio MonoRAPA, precedentemente annunciato, è in pieno svolgimento presso il San Raffaele Diabetes Research Institute di Milano, e possiamo fare un bilancio sull’andamento.

Si tratta di uno studio (registrato nella banca dati ClinicalTrials.gov dell’U.S. National Institutes of Health con il codice NCT02803892) volto a cercare di far ripartire le cellule producenti l’insulina in pazienti con una storia di diabete di tipo 1 da almeno 5 anni. Infatti, questo studio è condotto per verificare l’ipotesi che le cellule beta residue nei pazienti con diabete di tipo 1 di lunga data possono svolgere un ruolo importante come potenziale fonte di rinnovata funzione secretoria d’insulina (detto con uno slogan l’idea è che “non tutto è perduto” anche dopo anni di malattia).

Il razionale dell’approccio nasce da una nostra precedente osservazione che la funzione beta cellulare può essere recuperata nei pazienti con diabete di tipo 1 di lunga durata sottoposti a monoterapia con rapamicina (Diabetologia 2011, 54:433-9). Questa prima osservazione è stata suffragata da diversi altri dati, ma tutti di natura osservazionale o retrospettiva. Per questo motivo è stato disegnato MonoRAPA Trial.

Obiettivo dello studio è indagare se una terapia con un farmaco denominato rapamicina, più o meno associato a un secondo farmaco denominato vildagliptin (inibitore di DPP-4, farmaco utilizzato nel diabete di tipo 2), è in grado di ripristinare la funzione delle cellule beta. Lo studio è prospettico, randomizzato, monocentrico, in doppio cieco, controllato con placebo. Questo significa che né il paziente né il medico sanno se e quale paziente sta ricevendo il principio attivo. In termini di probabilità su tre pazienti arruolati 1 paziente riceve il placebo, un paziente riceve un farmaco attivo (rapamicina), un paziente riceve entrambi i farmaci attivi. Il trattamento ha una durata complessiva di tre mesi e i farmaci sono assunti per bocca.

Lo studio prevede il trattamento di 60 soggetti. Al momento sono stati arruolati 55 soggetti, di cui 40 sono risultati idonei e hanno iniziato la fase di trattamento.  Non si sono verificati problemi di sicurezza correlati al trattamento sperimentale, e lo studio sta procedendo regolarmente, con previsione di concludere l’arruolamento entro il 2018.

Lo studio è aperto al reclutamento e chiunque fosse interessato a partecipare può farlo sottomettendo i suoi dati attraverso questo link