05/05/2022, Milano.  Gli aggiornamenti sull’andamento clinico dei pazienti con diabete di tipo 1 trattati con un prodotto terapeutico derivato da cellule staminali denominato VX-880 e sviluppato da Vertex segna un ulteriore passo avanti nel campo. Il primo paziente trattato negli USA a distanza di 270 giorni dall’impianto ha raggiunto un valore di emoglobina glicata di 5.2% (contro 8.6% prima dell’impianto) e ha sospeso l’assunzione di insulina (dose prima dell’impianto 34 U/die). “E’ senza dubbio un risultato non solo sperato, ma in qualche modo atteso vista l’ottima funzione annunciata a 90 giorni dall’impianto; – spiega Lorenzo Piemonti direttore del Diabetes Research Institute di Milano – considerando che la dose di cellule utilizzate è stata come da protocollo la metà di quella teorica possiamo guardare con cauto ottimismo al futuro. Qualche anno fa alla domanda riguardo a quando sarebbe arrivata una cura definitiva per il diabete di tipo 1 risposi che non lo sapevo, ma che ero sicuro che la persona che sarebbe stata curata dal diabete con le cellule staminali fosse già nata. Oggi possiamo dire anche come si chiama è Brian Shelton 64 anni e vive in Ohio. Non è ancora la cura definitiva. Il paziente deve fare una terapia immunosoppressiva per evitare il rigetto delle cellule e non si ha ancora idea della loro durata. Inoltre le informazioni più dettagliate in termini scientifici non sono ancora disponibili. C’è ancora molto da fare e da imparare ma è un traguardo per certi versi storico”. E che la situazione sia complessa lo dimostrano due altre evidenze.  La prima è che i dati sul secondo paziente impiantato, seppur vadano nella stessa direzione, mostrano che l’impianto ha avuto una efficacia minore con una riduzione a 90 giorni del 30% del fabbisogno insulinico, mentre il terzo paziente è impiantato da soli 29 giorni ed è ancora presto per avere informazioni sulla funzione. “Non è strano aspettarsi un variabilità di efficacia nelle terapie cellulari – spiega Valeria Sordi project leader del Beta Cell Differentiation del DRI di Milano – a differenza dei farmaci di sintesi le cellule vivono, cambiano, reagiscono all’ambiente e molte variabili possono determinare il risultato finale. Proprio la riproducibilità del comportamento e dei risultati sarà una delle sfide del prossimo futuro in questo campo”.  La seconda evidenza è che, inaspettatamente, l’agenzia regolatoria americana FDA ha momentaneamente sospeso il reclutamento nello studio nei centri di ricerca degli USA. “Il motivo per fortuna non è legato apparentemente a un problema di sicurezza – spiega Piemonti- ma la problematica risiede in una richiesta di maggiori evidenza per utilizzare la dose piena di cellule a partire dal terzo paziente (come previsto dal protocollo originale, n.d.r.). Diciamo che il protocollo è vittima del suo successo: se può funzionare con metà dose viene richiesto di giustificare perché sia necessario utilizzare la dose piena. Questo ritarderà in parte lo sviluppo dello studio ma è a tutela di tutti che si proceda con estrema cautela”. Nel frattempo il campo avanza anche verso la possibilità di poter impiantare le cellule senza l’utilizzo di immunosoppressione. In questa direzione il 2 febbraio del 2022 in Canada è stato trattato il primo di 10 pazienti con un prodotto cellulare denominato VCTX210, sviluppato da CRISPR Therapeutics in collaborazione con ViaCyte, che è stato modificato per non essere riconosciuto dal sistema immunitario e quindi utilizzabile senza la terapia immunosoppressiva. “Per guarire le persone con diabete di tipo 1, devono accadere due cose. Il corpo deve riguadagnare la capacità di produrre insulina e le cellule che producono l’insulina devono essere in grado di prosperare all’interno del corpo, al sicuro da attacchi immunitari – conclude Lorenzo Piemonti – questa evidenza non è ancora disponibile, ma le premesse di partenza fanno pensare che la strada imboccata possa dare ottimi risultati anche in un futuro prossimo”. L’inizio della sperimentazione in Europa con questi prodotti cellulari è attesa nel prossimo anno.

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